Dupixent катуу астма менен ооруган балдар үчүн бекитилген

Regeneron Pharmaceuticals, Inc. жана Sanofi бүгүн Европа Комиссиясы (EC) Европа Биримдигинде Dupixent® (dupilumab) үчүн маркетинг уруксатын кеңейткенин жарыялашты. Dupixent азыр да 6 жаштан 11 жашка чейинки балдарга кандагы эозинофилдердин көбөйүшү жана/же дем чыгарган азоттун оксидинин (FeNO) көбөйүшү менен мүнөздөлгөн 2-типтеги сезгенүүсү менен оор астма үчүн кошумча тейлөөчү дарылоо катары бекитилген. жогорку дозадагы ингаляциялык кортикостероиддер (ICS) плюс тейлөөчү дарылоо үчүн башка дары.

"Бүгүнкү күндө Европадагы жактыруу Дупиксенттин оор астма менен жашаган балдарга, анын ичинде күтүүсүз астма приступтары, күнүмдүк иш-аракеттерди үзгүлтүккө учуратуу жана балдардын өсүшүнө тоскоол боло турган системалуу стероиддерди колдонууга жардам берүүдөгү артыкчылыктарын тааныйт", - деди Джордж Д. Янкопулос. , медицина илимдеринин кандидаты, Регенерондун президенти жана башкы илимий кызматкери. "Дупиксент - IL-2 жана IL-4 13-типтеги сезгенүүнүн эки негизги кыймылдаткычын атайын бөгөттөп турган жападан жалгыз дарылоо ыкмасы, биздин сыноолорубуз көрсөткөндөй, балдар астмасында, ошондой эле мурундун өнөкөт риносинусит сыяктуу ага байланыштуу шарттарда. полипоз жана көбүнчө коштолгон оору, атопиялык дерматит. Клиникалык сыноолордо, Dupixent астма приступтарын бир кыйла азайтып, балдардын жакшы дем алышына жана ден соолугуна байланыштуу жашоо сапатын жакшыртууга жардам берген. Биз ошондой эле Dupixentти 2-типтеги сезгенүү бейтаптардын жашоосуна олуттуу таасирин тийгизген башка шарттарда, анын ичинде эозинофильдик эзофагит, prurigo nodularis жана өнөкөт өзүнөн-өзү пайда болгон уртикарияны изилдөөгө даярбыз.

Астма – балдар арасында кеңири тараган өнөкөт оорулардын бири. Астма менен ооруган балдардын 85% га чейин 2-типтин сезгенүүсү болушу мүмкүн жана оорунун жүгү жогору болушу ыктымал. Учурдагы стандарттуу кам көрүү ICS жана бронходилататорлор менен дарылоого карабастан, бул балдар жөтөлүү, кычышуу жана дем алуунун кыйындашы сыяктуу олуттуу симптомдорду баштан өткөрө бериши мүмкүн. Катуу астма балдардын дем алуу жолдоруна таасирин тийгизип, өмүрүнө коркунуч туудурган күчөп кетиши мүмкүн. Катуу астма менен ооруган балдар да олуттуу тобокелдиктерди алып келген системалуу кортикостероиддердин бир нече курсун колдонууну талап кылышы мүмкүн. Көзөмөлсүз катуу астма уктоо, мектепке баруу жана спорт менен машыгуу сыяктуу күнүмдүк иштерге тоскоол болушу мүмкүн.

Dupixent, Regeneron компаниясынын патенттелген VelocImmune® технологиясын колдонуу менен ойлоп табылган, интерлейкин-4 (IL-4) жана интерлейкин-13 (IL-13) жолдорунун сигнализациясын бөгөттөп, иммуносупрессант эмес, адамдын толук моноклоналдык антителосу. Dupixent менен IL-2 жана IL-4 блокадасынан кийин 13-типтеги сезгенүүнүн азайышы менен бирге олуттуу клиникалык пайданы көрсөтүү менен, Dupixent Phase 3 клиникалык программасы IL-4 жана IL-13 2-типтеги сезгенүүнүн негизги драйверлери экенин аныктады. Dupixent бекитилген бир нече байланышкан жана көбүнчө биргелешип ооруган ооруларда негизги ролду ойнойт, анын ичинде астма, атопиялык дерматит жана мурундун полипозу менен өнөкөт риносинусит (CRSwNP), ошондой эле изилденген эозинофилдик эзофагит жана prurigo nodularis сыяктуу изилдөө оорулары 3-фаза сыноолордо.

«Биз Европада көзөмөлсүз катуу астма менен жашаган жаш пациенттерге Dupixentтин коопсуздук жана натыйжалуулук профилин жеткирүүгө кубанычтабыз. Клиникалык сыноолорубуздагы пациенттер астма оорусунун катуу кармамаларын бир топ кыскартуудан жана өпкөнүн иштешин жакшыртуудан тышкары, оозеки кортикостероиддерди колдонууну азайтышкан. Бул өзгөчө мааниге ээ, анткени бул дарылар узак мөөнөткө колдонулса, олуттуу коопсуздук коркунучун алып келиши мүмкүн ”, - деди Naimish Patel, Sanofi глобалдык өнүктүрүү, иммунология жана сезгенүү бөлүмүнүн башчысы. "Бул бекитүү биздин Dupixentти мүмкүн болушунча оор астманын терс таасиринен жапа чеккен бейтаптарга алардын жашоо сапатын жакшыртуу үмүтү менен алып келүүгө болгон умтулуубузду баса белгилейт." 

EC чечими 3-фазадагы VOYAGE сынагынын негизги маалыматтарына негизделген, анда көзөмөлсүз орточо жана оор астма менен ооруган 408 балада стандарттык астма терапиясы менен айкалышкан Dupixentтин эффективдүүлүгү жана коопсуздугу бааланат.

2-типтеги сезгенүүнүн далилдери бар алдын ала аныкталган эки популяция баштапкы анализ үчүн бааланган: 1) кандын эозинофилдери (EOS) ≥300 клетка/мкл (n=259) бар пациенттер жана 2) же базалык FeNO ≥20 бөлүктөрү бар пациенттер. миллиард (ppb) же баштапкы кан EOS ≥150 клетка/мкл (n=350). Бул эки топтун стандарттык тейлөөсүнө Dupixent кошулган бейтаптар, тиешелүүлүгүнө жараша, тажрыйбалуу:

• Плацебо менен салыштырганда бир жылдын ичинде астма оорусунун оор кармамаларынын олуттуу төмөндөшү менен 65% жана 59% орточо кыскарган (Дюпиксент үчүн жылына 0.24 жана 0.31 окуялар, плацебо үчүн 0.67 жана 0.75).

• Жакшыртылган өпкө функциясы эки жумада эле байкалган жана 52 жумага чейин сакталган, болжолдонгон FEV1 (FEV1pp) пайыз менен өлчөнгөн.

• 12 жумада, Dupixent алган бейтаптар өпкө функциясын плацебого салыштырмалуу 5.32 жана 5.21 пайыздык пунктка жакшыртышкан.

• Жакшыртылган астма көзөмөлү, бейтаптардын 81% жана 79% 24 жумада клиникалык жактан маанилүү жакшыртууну билдиришкен, оорунун симптомдору жана таасиринин негизинде, тиешелүүлүгүнө жараша, плацебо менен ооругандардын 64% жана 69%.

• Ден соолукка байланыштуу жашоо сапаты жакшырды, бейтаптардын 73% жана 73% 24 жумада клиникалык жактан маанилүү жакшыргандыгын билдиришкен, плацебо менен ооругандардын 63% жана 65% ына салыштырмалуу.

• Плацебо менен салыштырганда бир жыл ичинде системалуу кортикостероиддерди колдонуу орточо 66% жана 59% га кыскарган (Дюпиксент үчүн жылына 0.27 жана 0.35 курстар, тиешелүүлүгүнө жараша, плацебо үчүн 0.81 жана 0.86).

Сыноонун коопсуздук натыйжалары жалпысынан 12 жаштан жогорку жана андан жогорку жаштагы бейтаптардагы көзөмөлсүз орточо жана оор астма менен ооруган Дупиксенттин белгилүү коопсуздук профилине шайкеш келген. Терс окуялардын жалпы көрсөткүчтөрү Dupixent үчүн 83% жана плацебо үчүн 80% түздү. Дупиксент менен плацебого салыштырмалуу көбүрөөк байкалган жагымсыз окуяларга инъекция жериндеги реакциялар (18% Dupixent, 13% плацебо), вирустук жогорку дем алуу жолдорунун инфекциялары (12% Dupixent, 10% плацебо) жана эозинофилия (7% Dupixent, 1% плацебо) кирет. ). Гельминттик инфекциялар Dupixent менен 6 жаштан 11 жашка чейинки пациенттерде көбүрөөк байкалган жана Dupixent менен ооругандардын 2% жана плацебо менен ооругандардын 0% катталган.