Wire News

Генетикалык жүрөк-кан тамыр ооруларын дарылоо жаңы өнүгүүгө бара жатат

Жазылган редактор

BioMarin Pharmaceutical Inc. жана Skyline Therapeutics (мурунку Geneception), канааттандырылбаган медициналык муктаждыктар үчүн жаңы дарылоо ыкмаларын иштеп чыгууга багытталган ген жана клетка терапиясы компаниясы, бүгүн Адено-Ассоциацияланган Вирустун ачылышы, иштеп чыгуусу жана коммерциализациясы үчүн көп жылдык глобалдык стратегиялык кызматташтыкты жарыялады. AAV) генетикалык жүрөк-кан тамыр ооруларын дарылоо үчүн ген терапиясы.

Басып чыгаруу достук, PDF & Email

Өнөктөштүк Skyline Therapeutics компаниясынын интегралдык AAV ген терапия платформасын колдонот, анын менчик вектордук инженериясына жана дизайн технологиясына жана генетикалык кеңейген кардиомиопатияларга (DCM), прогрессивдүү прогрессивдүү, кыйратуучу оорулардын тобуна басым жасоо менен инновациялык ген терапиясын иштеп чыгуу мүмкүнчүлүгүнө негизделген. максаттуу дарылоо параметрлери.

Келишимге ылайык, BioMarin жана Skyline Therapeutics изилдөө боюнча жаңы дары-дармекти колдонууга (IND) чейин ачылыш жана изилдөө боюнча кызматташат. BioMarin ген терапиясын өнүктүрүү, жүрөк-кан тамыр биологиясы жана оорулардын генетикалык негиздери боюнча тажрыйба алып келет, ал эми Skyline бул кызматташтыкка вектордук инженерия жана дизайн технологиясын жана өндүрүш мүмкүнчүлүктөрүн камтыган ген терапиясынын продуктуларын иштеп чыгууда өзүнүн тажрыйбасын кошот. Ар бир компания алдын ала аныкталган аймактарында клиникалык өнүктүрүү аркылуу программаларды алдыга жылдырат.  

Биргелешкен долбоорлор боюнча өзүнүн R&D аракеттерин колдоо үчүн Skyline Therapeutics кол коюуга байланыштуу ачыкталбаган төлөмдү алат, ага алдын ала төлөм жана BioMarin компаниясынын үлүштүк инвестициясы кирет жана R&D, жөнгө салуу жана коммерциялык этаптар үчүн алдын ала белгиленген төлөмдөрдү алууга укуктуу.

BioMarin өзүнүн аймактарында, анын ичинде Кошмо Штаттарда, Европада жана Латын Америкасында кызматташуунун натыйжасында пайда болгон терапиялык өнүмдөрдү коммерциялаштыруу укугуна ээ болот, ал эми Skyline Therapeutics Азия-Тынч океан аймагында коммерциялаштыруу үчүн жооптуу болот. Мындан тышкары, Skyline Therapeutics өзүнүн аймактарында BioMarin компаниясынан келечектеги сатуулар боюнча роялти төлөмдөрүн алууга укуктуу.

"Биз Skyline компаниясынын AAV вектордук инженериясына жана дизайнына инновациялык мамилеси менен ген терапиясын түзүү жана өнүктүрүү боюнча биздин команданын далилденген тажрыйбасынын ортосундагы интерфейсте жемиштүү кызматташуу болот деп күткөнүбүзгө кубанычтабыз" деди Кевин Эгган, Топтун Вице-президенти, Жетекчиси. Изилдөө жана эрте өнүктүрүү, BioMarin.

«Биз Skyline Therapeutics менен кеңейген кардиомиопатиянын генетикалык формалары менен күрөшүүгө кубанычтабыз. Бул кызматташтык биздин кардиохирургиялык ген терапиясындагы лидерлигибизди бекемдейт жана биздин илимий-изилдөө кызматташтыгыбызды Азияга жайылтат, ал жерде көптөгөн бейтаптар ушул кыйратуучу оорулардан жапа чеккен”, - деди Бринда Балакришнан, BioMarin компаниясынын корпоративдик жана бизнести өнүктүрүү боюнча вице-президенти. "Биз бул кызматташтыкты өнүктүрүүнү жана дүйнө жүзү боюнча бейтаптарга трансформациялоочу дарыларды алып келүүнү чыдамсыздык менен күтөбүз."

«Кеңейтилген кардиомиопатия – жүрөк булчуңунун структуралык же функционалдык аномалиялары аритмия жана жүрөк жетишсиздиги сыяктуу кыйынчылыктарга алып келип, олуттуу ооруга жана өлүмгө алып келген олуттуу жүрөк оорусу. Көптөгөн гендердеги мутациялар оорунун башка этиологияларынын арасында DCMдин өнүгүшү менен байланышкан”, - дейт Skyline Therapeutics компаниясынын башкы илимий кызматкери Джей Хоу. «БиоМариндин командасы менен бирге биз DCM менен байланышкан бир катар критикалык гендерди аныктадык. Биз BioMarin менен тыгыз кызматташууга жана бул жаңы максаттарды суракка алуу жана DCM пациенттери үчүн жаңы дарылоо ыкмаларын иштеп чыгуу үчүн AAV вектордук технологиябызды колдонууга кубанычтабыз.

«БиоМарин менен кызматташуу эки компаниянын тең ген терапиясын өнүктүрүүдөгү мүмкүнчүлүктөрүн колдонот. BioMarin командасы менен биз жогорку канааттандырылбаган медициналык муктаждыктарга жооп берген генетикалык жүрөк-кан тамыр оорулары үчүн терапияны иштеп чыгуу үчүн концертте иштөө максатын бөлүшөбүз», - деди Skyline Therapeutics компаниясынын башкы директору Амбер Кай. "Бирге, биз ген терапиясын жүрөк-кан тамыр оорулары менен күрөшүү үчүн колдонобуз, бул шарттарда дарылоонун парадигмасын өзгөртө турган ооруну өзгөрткөн."

Басып чыгаруу достук, PDF & Email

Related Маалымат

Автор жөнүндө

редактор

eTurboNew үчүн башкы редактору Линда Hohnholz болуп саналат. Ал Гонолулу, Гавайидеги eTN штабында жайгашкан.

Комментарий калтыруу