CSL Behring бүгүн Европалык Дары-дармек Агенттиги (EMA) тездетилген баалоо процедурасынын алкагында etranacogene dezaparvovec (EtranaDez) үчүн Маркетингге уруксат берүү өтүнүчүн (MAA) кабыл алганын жарыялады. Etranacogene dezaparvovec - бул гемофилия В менен ооруган катуу кан кетүү фенотиби менен ооруган бейтаптар үчүн бир жолку дарылоо катары башкарылуучу, адено-ассоциацияланган беш (AAV5) вирусуна негизделген ген терапиясы. Эгер жактырылса, etranacogene dezaparvovec Европа Биримдигинде (ЕБ) жана Европалык Экономикалык Аймакта (ЕЭА) В гемофилия менен жашаган адамдарга бир жолу инфузиядан кийин жыл сайын кан агуулардын ылдамдыгын олуттуу түрдө азайткан биринчи ген терапиясын дарылоо вариантын берет. Ылдамдатылган баалоо MAA кароого кабыл алынгандан кийин мөөнөттү кыскартат жана терапия коомдук ден соолук үчүн, айрыкча терапевтикалык инновацияларга тиешелүү болгон учурда, дары-дармек каражаты үчүн каралган.
"Гемофилия В үчүн ген терапиясынын биринчи талапкери катары, бул негизги жөнгө салуучу этап CSL Берингди кан агып кетүү оорулары коомчулугу үчүн ген терапиясы убадасын ишке ашырууга бир кадам жакындатат" деди Эммануэль Лекомт Бриссет, CSL Берингдин глобалдык жөнгө салуу бөлүмүнүн башчысы. "Биз көзөмөлдөөчү органдар менен иштөөнү чыдамсыздык менен күтөбүз, ген терапиясынын трансформациялык потенциалын бул алсыз, өмүр бою жашаган адамдарга жеткирүү."
MAA негизги HOPE-B сынагынын оң натыйжалары менен тастыкталат, бүгүнкү күнгө чейин В гемофилиясына каршы эң чоң ген терапиясы. Etranacogene dezaparvovec менен дарыланган катуу кан кетүү фенотиби бар деп классификацияланган В гемофилия менен ооруган бейтаптар 64 айлык мөөнөткө салыштырганда, 18%га кыскартылган жыл сайын кан кетүү ылдамдыгын (АБР) жана дарылоодон кийинки 6 айда профилактикалык дарылоодон артыкчылыгын көрсөтүштү. Кошумчалай кетсек, IX фактордун (FIX) активдүүлүк деңгээлинде туруктуу жана туруктуу өсүштөр байкалган. Etranacogene dezaparvovec атайын абалдын негизги себебин чечүү аркылуу кандын уюу жөндөмдүүлүгүн нормалдуу кылуу үчүн атайын иштелип чыккан: IX Фактордун (FIX) уюусунун жетишсиздигин пайда кылган ката F9 гени.
"Этранакоген дезапарвовектин EMA тарабынан кароого кабыл алынышы гемофилия В жана башка сейрек кездешүүчү жана олуттуу медициналык оорулар менен жашагандардын жашоосун жана жыргалчылыгын жакшыртуу боюнча биздин тынымсыз изденүүбүзгө түрткү берет" деди Билл Меззанотте, Аткаруучу вице-президент, R&D бөлүмүнүн башчысы. CSL Limited компаниясынын башкы медициналык кызматкери. "Биз гемофилия В оорусун бейтаптын жашоосунун экинчи бөлүгүнө айлантууну максат кылган илимий жетишкендиктин башында болуу үчүн uniQure менен иштегенибизге сыймыктанабыз."
Көп жылдык клиникалык өнүгүүнү uniQure (Nasdaq: QURE) жетектеген жана Кошмо Штаттардагы клиникалык сыноолордун демөөрчүсү этранакоген дезапаровецти коммерциялаштыруу үчүн дүйнөлүк укуктарды алгандан кийин CSL Behringге өттү. CSL Behring Европа Биримдигиндеги клиникалык сыноолорго демөөрчүлүк кылуу процессинде.
БУЛ МАКАЛАДАН ЭМНЕ АЛУУ КЕРЕК:
- “We are proud to work with uniQure to be at the forefront of this scientific advancement which aims to make hemophilia B a secondary part of a patient’s life instead of a constant concern.
- If approved, etranacogene dezaparvovec will provide people living with hemophilia B in the European Union (EU) and European Economic Area (EEA) with the first-ever gene therapy treatment option that significantly reduces the rate of annual bleeds after a single infusion.
- Accelerated assessment potentially reduces the timeline once the MAA is accepted for review and is provided for a medicinal product when the therapy is expected to be of major public health interest, particularly pertaining to therapeutic innovation.