Бул беттеги баннерлериңизди көрсөтүү жана ийгилик үчүн гана төлөө үчүн бул жерди басыңыз

Wire News

Жаңы механизм Муковистикалык фиброздо CFTR функциясын толугу менен калыбына келтире алат

Жазылган редактор

Sionna Therapeutics бүгүн компаниянын расмий ишке киришкенин жана 111 миллион долларлык B сериясындагы каржылоонун жабылышын жарыялады. Раундды OrbiMed жетектеген T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., QIAнын туунду компаниясы, Катардын суверендүү байлык фонду жана мурунку инвесторлор, анын ичинде RA Capital, TPG. Rise Fund, Atlas Venture жана Cystic Fibrosis Foundation. Сионна бүгүнкү күнгө чейин болжол менен 150 миллион доллар чогулткан.

Сионна CFTRдин биринчи нуклеотиддерди байланыштыруучу доменин (NBD1) турукташтыруу аркылуу CFде бузулган муковисцидоз трансмембраналык өткөргүчтүк жөнгө салуучу (CFTR) протеининин функциясын толугу менен калыбына келтирүүгө арналган биринчи класстагы чакан молекулалардан турган түтүктү алдыга жылдырууда. CF негизги себеби NBD508 туруктуулугуна жана CFTR милдетин таасир генетикалык ΔF1 мутация болуп саналат.

Клиникалык болжолдоочу in vitro CF моделдеринде, Сионнанын NBD1-максаттуу чакан молекулалары башка толуктоочу модуляторлор менен айкалышып, ΔF508 генетикалык мутациясынан жабыркаган CFTR протеининин бүктөлүшүн, жетилишин жана туруктуулугун нормалдаштыруу мүмкүнчүлүгүн көрсөтүштү. Бул клетканын бетине CFTRди туура ташууга жана иондордун жана суунун агымын нормалдуу жөнгө салууга мүмкүндүк берет. ΔF508 генетикалык мутациясы бар бейтаптар үчүн CFTR функциясын CF жок адамдардын клеткаларында байкалган деңгээлге чейин толугу менен калыбына келтирүү менен, Сионнанын конвейери CF менен ооруган адамдар үчүн класстагы эң мыкты эффективдүүлүктү жана оптималдуу клиникалык пайданы жеткирүү мүмкүнчүлүгүнө ээ.

"NBD1 - белгилүү жана изилденген бутага, бирок ал ушул убакка чейин жараксыз деп эсептелген. Биздин багытталган күч-аракеттерибиздин жана NBD1 боюнча тынымсыз прогресстин негизинде, биз CF менен ооруган адамдардын басымдуу көпчүлүгүндө CFTR функциясын нормалдаштыруу мүмкүнчүлүгүн көрүп жатабыз "деди Майк Клунан, Sionna Therapeutics компаниясынын президенти жана башкы аткаруучу директору. "Сионнадагы биздин миссиябыз CF менен жашоонун узакка созулган кесепеттеринен жана оорчулугунан жапа чегип жаткан адамдардын ден соолугун жана жашоо сапатын олуттуу жакшыртуу болуп саналат. Бул каржылоо, биздин күчтүү синдикатыбыз жана тажрыйбалуу жана таланттуу командабыз менен биз Сионнаны ишке киргизгенибизге кубанычтабыз жана дифференцияланган түтүкчөбүздөн клиникага биринчи кошулмаларды киргизүүгө көңүл бурабыз.

CF – CFTR гениндеги мутациядан улам келип чыккан олуттуу, потенциалдуу өлүмгө алып келүүчү генетикалык оору, ал өпкөдө жана дем алуу жолдорунда былжырдын топтолушуна, уйку безинин функциясынын бузулушуна жана башка органдардын иштешинин бузулушуна алып келет, ал ден-соолукка жана жашоого олуттуу жана көбүнчө катуу таасир этет. күтүү. Дүйнө жүзүндө CF менен жашаган 100,000 90ден ашуун адам бар, ii, алардын болжолдуу 508 пайызы CFTRдин NBD1 доменинде пайда болгон ΔF1 генетикалык мутациясына ээ. Бул мутация NBD508 дене температурасында ачылып, CFTR функциясын начарлатат. Учурда бекитилген дарылоонун болушуна жана CFTR ичиндеги башка максаттарда олуттуу прогресске карабастан, ΔF1 менен көпчүлүк адамдар CFTR функциясын толук аткара алышпайт. NBDXNUMX CFTR функциясын нормалдаштыруу жана дем алуу жолдорунда, тамак сиңирүү системасында жана башка органдарда дени сак, эркин аккан былжырды өндүрүү үчүн абдан маанилүү.

Бул кызмат үчүн эч бир теги.

Автор жөнүндө

редактор

eTurboNew үчүн башкы редактору Линда Hohnholz болуп саналат. Ал Гонолулу, Гавайидеги eTN штабында жайгашкан.

Комментарий калтыруу

Бөлүшүү...