Бул беттеги баннерлериңизди көрсөтүү жана ийгилик үчүн гана төлөө үчүн бул жерди басыңыз

Wire News

Аутизм жана эпилепсия үчүн жаңы дарылоо

Жазылган редактор

Дравет синдрому, эпилепсиянын ымыркай кезинен башталган оор түрү менен ооруган балдар, адатта, өмүр бою талмаларды баштан өткөрүшөт. Алар эпилепсиядан (SUDEP) күтүлбөгөн жерден өлүмгө дуушар болушат жана ошондой эле акыл-эс бузулууларын жана аутизмди өрчүтүшү мүмкүн. Жеткиликтүү дарылоо, адатта, бул симптомдорду жакшыртуу үчүн эмес.

Азыр, Гладстон институттарынын илимпоздорунун тобу, доктор Леннарт Муке жетектеген, Science Translational Medicine журналында Дравет синдрому жана ага байланыштуу шарттар үчүн жакшыраак терапиялык стратегияларды иштеп чыгууга жетекчилик кыла турган жаңы табылгаларды баяндайт.

Окумуштуулар мурда Dravet синдромунун чычкан моделинде эмбрионалдык өнүгүү учурунда бүт денеден тоо протеинди генетикалык жактан алып салуу эпилепсия, SUDEP жана аутизм сыяктуу жүрүм-турумду азайтарын аныкташкан. Жаңы изилдөөдө алар мээдеги негизги клетканын түрүн аныкташты, анда бул көйгөйлөрдөн качуу үчүн тау деңгээли төмөндөшү керек. Алар ошондой эле кийлигишүү алардын төрөлгөнгө чейин кечиктирилип, чычкандарда tau түшүрүү дагы деле натыйжалуу экенин көрсөтүп турат.

"Биздин табылгалар мээдеги анормалдуу ашыкча толкунданууну алдын алган уюлдук механизмдер жөнүндө жаңы түшүнүктөрдү берет" дейт Гладстоун Нейрологиялык Оорулар Институтунун директору Мук. "Алар терапевтикалык көз караштан да кубаттайт, анткени адамдарда төрөттөн кийин дарылоону баштоо курсактагы эмбриондорду дарылоого караганда алда канча мүмкүн".

Тау – бул Дравет синдрому үчүн гана эмес, ошондой эле ар кандай башка шарттарда, анын ичинде эпилепсиянын ар кандай түрлөрү жана аутизмдин кээ бир формалары, ошондой эле Альцгеймер оорусу жана ага байланыштуу нейродегенеративдик бузулуулар үчүн келечектүү дарылоо максаты болуп саналат.

Мээнин маанилүү клеткаларын аныктоо

Мээнин жакшы иштеши дүүлүктүрүүчү жана ингибитордук нейрондордун активдүүлүгүнүн ортосундагы туура баланстан көз каранды — биринчиси башка нейрондордун активдүүлүгүн стимулдаса, экинчиси аны басат. Dravet синдрому клеткалардын бул түрлөрүнүн ортосундагы дисбалансты жаратат, натыйжада мээ түйүндөрүндө анормалдуу жогорку жана синхрондуу активдүүлүк пайда болуп, талма жана башка симптомдор менен көрүнүшү мүмкүн.

Мук жана анын кесиптештери жакында бүт мээден tau алып салуу ар кандай жолдор менен болсо да, козгогуч жана ингибитордук нейрондордун иш-аракеттерин өзгөртөт деп көрсөттү. Учурдагы изилдөө толкундануучу же ингибитордук нейрондордо tau азайтуу маанилүүбү аныктоого багытталган.

Бул максатта илимпоздор Dravet чычкан моделинде тигил же бул клетканын түрүн тандап алуу үчүн генетикалык куралдарды колдонушкан. Алар козгогуч нейрондордон tau алып салуу оорунун көрүнүштөрүн азайтат, ал эми ингибитордук нейрондордон тауну алып салуу андай эмес экенин аныкташкан.

"Бул дүүлүктүрүүчү нейрондордогу тау өндүрүшү аутистикалык жүрүм-турум, эпилепсия жана күтүлбөгөн жерден күтүлбөгөн өлүмдү камтыган бардык бул аномалиялардын пайда болушуна шарт түзөрүн билдирет", - дейт Мук, ошондой эле Жозеф Б. UC Сан-Францискодогу неврология.

Төрөттөн кийин дарылоону баштоо

Окумуштуулар клетканын белгилүү бир түрлөрүнөн тауну жок кылуу үчүн колдонгон генетикалык ыкмалар натыйжалуу жана так болгону менен, аларды адамдарда терапиялык кийлигишүү катары колдонуу азырынча оңой эмес. Ошентип, команда бир кыйла практикалык вариантка кайрылды: антисенстик олигонуклеотиддер же ASOs деп аталган ДНК фрагменттери менен мээнин глобалдуу кыскаруусу. Окумуштуулар төрөлгөндөн 10 күн өткөндөн кийин чычкандардын мээсине анти-тау ASO киргизишкен жана Дравет синдромунун көпчүлүк белгилери 4 айдан кийин жок болгонун аныкташкан.

"Биз SUDEPтин, талма активдүүлүгүнүн жана кайталануучу жүрүм-турумдун кескин кыскарышын байкадык" дейт Эрик Шао, PhD, Муктун лабораториясынын окумуштуусу жана изилдөөнүн биринчи автору.

Мындан тышкары, ASO дарылоо эч кандай айкын терс таасирлери болгон.

"Биз бул табылгаларга кубанып жатабыз, айрыкча башка анти-тау ASO Альцгеймер оорусу бар адамдарда I фазалык клиникалык сыноодон өткөндүктөн" дейт Мук. "Бул стратегияны Dravet синдрому жана ага байланыштуу шарттар үчүн да карап чыгуу пайдалуу болушу мүмкүн. Бирок, дарылоону баштоо үчүн оптималдуу убакытты аныктоо маанилүү болот, анткени мүмкүнчүлүк терезеси абдан тар болушу мүмкүн.

Альцгеймер оорусу, эпилепсия жана аутизмдин ар кандай себептери бар болсо да, алардын бардыгы дүүлүктүрүүчү жана ингибитордук нейрондук иш-аракеттердин ортосундагы анормалдуу жогорку катыштар менен байланышкан жана бул аномалияны тау төмөндөтүүчү терапиялар менен оңдоого болот.

Ошентсе да, анти-тау ASOs негизинде дарылоо кайра-кайра жүлүн таптап камтыйт, бул процедурадан көпчүлүк адамдар качкысы келет. Ошондуктан, Mucke таблетка катары колдонулганда мээдеги тау деңгээлин төмөндөтө турган кичинекей молекулаларды иштеп чыгуу үчүн Takeda Pharmaceuticals менен өнөктөштүктө.

Related Маалымат

Автор жөнүндө

редактор

eTurboNew үчүн башкы редактору Линда Hohnholz болуп саналат. Ал Гонолулу, Гавайидеги eTN штабында жайгашкан.

Комментарий калтыруу

Бөлүшүү...